随着诊断技术和治疗药物的不断发展，越来越多的癌症的生存期都在延长，有部分幸运的患者甚至可以实现带癌生存。多发性骨髓瘤作为第二大血液瘤，已经成为肿瘤中少有的“慢性病”，中位总生存期（OS）接近10年。
让人欣喜的是，创新药物也在走向台前。《每日经济新闻》记者注意到，今年进博会（2024第七届中国国际进口博览会）期间，包括辉瑞、强生在内的跨国药企都展示了最新的治疗药物。逐渐走向“慢性病”的多发性骨髓瘤，为何还是跨国药企研发焦点？
上海交通大学医学院附属仁济医院血液科主任侯健教授接受记者采访时表示，尽管目前有很多创新疗法，但多发性骨髓瘤的复发与进展不可避免。
“现在骨髓瘤总体而言是不能治愈的疾病，绝大多数多发性骨髓瘤都会走到复发那一步。随着几轮复发下来，不仅病人的体质可能逐渐恶化，肿瘤细胞也会产生耐药性。这时候需要研发新型药物，既能克服耐药性，又可以减轻对孱弱病人造成的伤害，让病人能够承受药物的副作用。”侯健教授说。
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跨国药企聚焦多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤是一种克隆浆细胞异常增殖的恶性疾病。作为第二常见的血液系统恶性肿瘤，根据全球癌症观察站发布的流行病学数据，2022年中国约有30300例多发性骨髓瘤新发病例和18662例死亡病例。
侯健教授表示，靶向免疫疗法开启了多发性骨髓瘤治疗的变革时代，其中嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)、双特异性抗体是最为前沿的疗法。
记者注意到，在今年进博会上，辉瑞、强生、赛诺菲等药企都带来了各自在多发性骨髓瘤上的成果。
其中，辉瑞展出的是一种靶向B细胞成熟抗原(BCMA)和CD3的双特异性抗体埃纳妥单抗，它能与骨髓瘤细胞上的BCMA和T细胞上的CD3结合，激活T细胞杀死骨髓瘤细胞。
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在2024年欧洲血液学协会（EHA）年会期间公布的Ⅱ期临床研究MagnetisMM-3数据显示，埃纳妥单抗治疗既往接受过多线治疗的三重难治性患者的中位无进展生存期（PFS）为17.2个月，这一数据是现有的BCMA双特异性抗体中最长的。
此外，在进博会期间，辉瑞公司还与北京天广实生物技术股份有限公司、康源博创生物科技（北京）有限公司签署合作备忘录，三方表示将共同致力于多发性骨髓瘤患者的创新治疗产品的临床开发。
赛诺菲展出的赛可益是全球首个获FDA批准与VRd联合使用的CD38单抗，用于治疗不适合自体干细胞移植的新诊断多发性骨髓瘤成年患者，其竞争核心是在一线关键治疗窗口为患者实现“长生存”希望。
强生的泰立珂是全球首个且目前唯一在中国上市的BCMA×CD3双抗，单药适用于既往至少接受过三线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者。
为了多发性骨髓瘤的“慢病管理”
除了今年在进博会亮相的创新药，多发性骨髓瘤还包括CAR-T等创新疗法，但大多数患者难以避免的困扰就是复发和耐药。
侯健教授对《每日经济新闻》记者表示，多发性骨髓瘤还无法治愈，患者复发风险很高。即便是CAR-T疗法，到目前为止的缓解率和缓解程度都很高，维持有效的时间比一般化疗方法长，大约在两年，但归根结底还是会复发。
据了解，目前在中国已经批准8种治疗多发性骨髓瘤指征的药物。然而，随着复发次数的增多，患者的治疗反应和生存预后也随之下降，特别是复发或难治性多发性骨髓瘤，由于耐药性，此类患者在疾病进展时治疗选择有限，采用现有常规方案治疗总生存期往往不足一年。
与其他恶性肿瘤相比，多发性骨髓瘤的平均生存率已经达到8~10年。侯健教授把它称作可以治疗的慢性病——一方面，病人需要长期管理，进行监测评估；另一方面，患者通过各种治疗可以使疾病处于非常低的水平，只是与高血压、糖尿病这种慢性病不一样，它仍然会复发。“但是复发一点，压下去，一直保持持续的过程。即使严重复发，我们有一代一代的新药，也能让它恢复到原来深度缓解的水平，就是一次次延长患者的生存（期）。”侯健教授说。
在用药选择上，侯健教授说，尽管目前这些新药的效果很好，但还不能治愈多发性骨髓瘤。作为临床医生，他都会先用目前的标准治疗方案，如果效果不好，才用新的创新药。简而言之，需要证明新的方法比现有的方法更有效。
记者也了解到，骨髓瘤是一种老年病，中位发病年龄是65岁。侯健教授说，等到骨髓瘤病人的平均寿命与正常人群的平均寿命相差无几，就可以说是功能治愈。目前距离这一目标还有一定差距，随着更多创新疗法出现，未来一定可以治愈多发性骨髓瘤。
“在血液肿瘤治疗领域，我们希望通过创新突破持续丰富产品线，解决更多血液肿瘤治疗中的临床未被满足的需求，为患者带去更多生存获益和更多治愈机会。”辉瑞中国医院急症及血液与罕见病事业部总经理李进晖透露，2024年1月，埃纳妥单抗上市申请获得国家药品监督管理局药品审评中心正式受理，并纳入优先审评审批程序。
